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KHL基金会启动老年基因治疗医疗旅游项目:创新还是风险?

Longevity行业的”疯狂实验者”Ken Scott再次引发关注。这位80多岁的长寿领域活跃投资人和自我实验者,与Helga Sands共同创立的KHL基金会,正式启动了一项面向老年患者的基因治疗医疗旅游项目。

熟悉这个行业的人可能还记得,Ken Scott曾是Repair Biotechnologies的早期投资者之一(Reason是该公司的联合创始人),也是各类抗衰老会议上的常客。他长期以来对现行医疗监管体系缓慢的审批速度感到不满,认为患者自主选择权应该得到更大尊重。

KHL基金会的模式是:利用医疗旅游渠道,将已经在美国以外获批或处于开发阶段的基因治疗项目,向年龄较大的患者开放。这些疗法主要基于病毒载体的局部注射技术——由Bioviva、Triple Helix、Unlimited Bio等公司推动的技术路线。

局部注射病毒载体最大的安全性优势在于:病毒不会被全身循环系统广泛分布,免疫反应风险相对可控。但这些治疗项目的长期疗效数据仍然有限。

从医学伦理角度看,这个项目有几层值得仔细审视的问题:

第一,”疗效的确定性”。目前商业化或接近商业化的抗衰老基因疗法,大多缺乏高质量的随机对照试验数据。盲目追求”先试”可能让患者暴露在未知风险中。

第二,”患者的知情能力”。老年患者是否真正理解基因治疗的技术局限性和潜在风险?医疗旅游模式天然存在着信息不对称。

第三,”监管的空隙”。医疗旅游永远处于多国监管的灰色地带,一旦发生严重不良反应,患者的维权路径极为艰难。

作为临床角度,我对KHL基金会的评价是:勇气可嘉,但数据不足。基因治疗确实是抗衰老的终极方向之一,但在缺乏充分临床证据前,大规模向老年患者推广需要极其谨慎。符合”首先,不伤害”原则的路径,应该是在严格知情同意的框架下、在有长期随访计划的研究性环境中进行。

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