AAV基因疗法
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已发现超过2000个长寿相关基因，但基因疗法仍难普及。核心瓶颈不在靶点发现，而在递送——如何安全、高效地将基因送到全身各组织。本文拆解AAV载体的五大硬伤与未来突破方向。
Qin Qiang
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研究显示AAV-PHP.eB递送的caveolin-1基因疗法可缓解TDP-43诱导的认知衰退和神经退行性改变，通过稳定膜脂质筏和减轻线粒体过度碎片化实现神经保护。
已发现超过2000个长寿相关基因，但基因疗法仍难普及。核心瓶颈不在靶点发现，而在递送——如何安全、高效地将基因送到全身各组织。本文拆解AAV载体的五大硬伤与未来突破方向。
研究显示AAV-PHP.eB递送的caveolin-1基因疗法可缓解TDP-43诱导的认知衰退和神经退行性改变，通过稳定膜脂质筏和减轻线粒体过度碎片化实现神经保护。