TDP-43
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靶向TDP-43蛋白毒性核心区域:Nature Aging新小分子药物在ALS模型中延长生存

Nature Aging最新研究锁定TDP-43蛋白中驱动神经毒性的关键区域,开发出一种脑渗透性小分子。该分子改善线粒体功能、减少神经退行性变,并在ALS小鼠模型中显著延长生存期,为渐冻症治疗带来全新方向。

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Caveolin-1基因疗法:从阿尔茨海默病到TDP-43蛋白病的神经保护新策略

研究显示AAV-PHP.eB递送的caveolin-1基因疗法可缓解TDP-43诱导的认知衰退和神经退行性改变,通过稳定膜脂质筏和减轻线粒体过度碎片化实现神经保护。

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